Für viele Erkrankte könnte es die Hoffnung sein! Forschern an der Charité in Berlin gelang ein Durchbruch bei einer bislang unheilbaren Krankheit. Die Ergebnisse sind so vielversprechend, dass eine Heilung nicht unrealistisch erscheint.
Doch Betroffene müssen sich noch gedulden. Bis sie eventuell profitieren könnten, dürfte es noch dauern.
Charité in Berlin: Erfolg bei Forschung zu dieser Krankheit
Oft beginnt es mit dem Becken- oder Schultergürtel, mit der Zeit kommen dann weitere Körperregionen hinzu. Bei einer Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) werden die Muskeln immer schwächer, bis hin zu einem kompletten Muskelschwund. Eine wirkliche Behandlung gibt es nicht. Stattdessen zielen verschiedene Maßnahmen darauf ab, die Funktion der Muskeln zu erhalten und die Schrumpfung dieser zu verhindern.
An der Charité wird aber bereits seit Längerem dazu geforscht. Das Ziel: Die schwere Form des Muskelschwunds irgendwann heilen können. Ein Vorhaben, dem die Forscher nun einen ganzen Schritt näher gekommen sind, wie die „Berliner Morgenpost“ berichtet. Man konnte bei Tierversuchen Erfolge erzielen.
Studienleiterin bremst Hoffnungen
Mithilfe der Gen-Schere Crispr/Cas9 war es den Beteiligten gelungen, einen Gendefekt zu korrigieren, auf den eine schwere Form des Muskelschwunds zurückzuführen ist. Eine Transplantation in Mäuse zeigte dann eine Regenerierung und ein Wachstum der Muskeln. Zu Abstoßungsreaktionen gegen die korrigierten Zellen war es dabei nicht gekommen.
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Könnte dies ein entscheidender Schritt in einer baldigen Heilung von LGMD sein? Die Forscher bremsen die Hoffnungen vieler Erkrankter etwas. „Unser Körper hat über 600 Muskeln, und es ist nicht einfach, sie alle gezielt anzusteuern“, so die Leiterin der Studie an der Charité, Simone Spuler. Zunächst sei es nur möglich, ein bis zwei Muskeln zu heilen. Trotzdem könnte eine Vielzahl Betroffener profitieren. Bei der Studie wurde bewusst eine Mutation gewählt, die besonders häufig ist.
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Bis Patienten aber womöglich geheilt werden könnten, wird noch einige Zeit vergehen. Zuvor müssten erst einmal weitere Tests, unter anderem an Menschen, durchgeführt werden.